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Ruxolitinib

Handelsname: Jakavi®

Anwendungsgebiet: Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose*

Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Pharma GmbH

Beginn des Verfahrens: 15. September 2012

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 7. März 2013

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

krankheitsbedingte Splenomegalie bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose*

Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien

geringer Zusatznutzen

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.

Dieser Beschluss vom 7. März 2013 zu Ruxolitinib ist veraltet. Stattdessen gilt der Beschluss vom 6. November 2014.

Zusammenfassung:

Die Nutzenbewertung stützt sich auf zwei randomisierte Phase-III-Zulassungsstudien:

In der doppelblinden COMFORT-I-Studie wurde Ruxolitinib bei 309 Patienten über 24 Wochen gegen Placebo verglichen. In der offenen COMFORT-II-Studie wurde der Wirkstoff bei 219 Patienten über 48 Wochen gegen Best-Available-Therapie (BAT) verglichen. In beiden Studien zeigte sich unter Ruxolitinib eine signifikante Zunahme des Anteils von Patienten mit einem Rückgang des Milzvolumens von über 35 Prozent. Im Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) wird für die COMFORT-I-Studie auch die Abnahme von Krankheitssymptomen wie Juckreiz, Oberbauchbeschwerden, Völlegefühl, Nachtschweiß/Hitzegefühl, Schmerzen unter den Rippen, Knochen- und Muskelschmerzen sowie Inaktivität dargestellt. Allerdings sind die in der Studie hierfür verwendeten Erhebungsinstrumente bislang nicht hinreichend validiert, weshalb die Aussagekraft der Daten nur eingeschränkt bewertbar ist.

Zum Zeitpunkt der geplanten Endauswertung zeigte sich kein Vorteil für einen der Studienarme bezüglich des Gesamtüberlebens. Zudem waren beide Studien nicht dafür ausgelegt, Unterschiede im Gesamtüberleben zu zeigen. Die häufigsten Nebenwirkungen unter Ruxolitinib waren Anämien, Thrombozytopenien und Neutropenien sowie damit in Zusammenhang stehende Blutungen und Infektionen. Die Nebenwirkungen werden jedoch insgesamt als kontrollier- und behandelbar gewertet.

In der Gesamtschau stellte der G-BA fest, dass Ruxolitinib einen geringen Zusatznutzen gegenüber Placebo beziehungsweise BAT aufweist.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Seitens der EMA werden im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) Myelosuppression, Infektionen und Blutungen als unerwünschte Ereignisse von besonderer Bedeutung adressiert. Die Patienten sind über das erhöhte Risiko für Blutungen und für Infektionen zu informieren und sorgfältig auf Anzeichen von Blutungen oder von Infektionen hin zu beobachten.

Die Behandlung sollte nach sechs Monaten entsprechend der Fachinformation beendet werden, falls es zu keiner Reduktion der Milzgröße oder Verbesserung der Symptome seit dem Beginn der Therapie gekommen ist. Für Patienten, die eine gewisse Verbesserung der klinischen Symptomatik zeigen, wird empfohlen, die Therapie mit Ruxolitinib zu beenden, wenn sich ihre Milz um mindestens 40 Prozent (Milzlänge) oder mindestens 25 Prozent (Milzvolumen) im Vergleich zum Ausgangswert vergrößert hat und nicht länger eine spürbare Verbesserung der krankheitsbedingten Symptome festzustellen ist.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Ruxolitinib soll durch einen in der Anwendung onkologischer Arzneimittel und in diesem Krankheitsbild erfahrenen Arzt erfolgen.