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Tafamidis Meglumin

Handelsname: Vyndaqel®

Anwendungsgebiet: Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1*

Pharmazeutischer Unternehmer: Pfizer Pharma GmbH

Beginn des Verfahrens: 15.12.2011

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 07.06.2012

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern*

Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien

geringer Zusatznutzen

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Tafamidis Meglumin ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan drug) zugelassen. Der Zusatznutzen gilt bei Orphan drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens.

Die Bewertung des Zusatznutzens beruht auf einem in der Zulassungsstudie ermittelten geringen Effekts auf die neurologische Beeinträchtigung, gemessen mit der „Neuropathic Impairment Score of the Lower Limb“-Skala. Der als sekundärer Endpunkt gemessene Verlauf des modifizierten Body Mass Index zeigte einen signifikanten Unterschied mit günstigeren Werten für die mit Tafamidis behandelte Gruppe. Der G-BA hat die klinische Relevanz der beobachteten Effekte allerdings als fraglich beurteilt.

Darüber hinaus wurden nicht alle genetischen Varianten der Transthyretin-Amyloidose untersucht. Dieser Erkrankung liegt zwar in den meisten Fällen eine sogenannte V30M-Mutation zugrunde, es sind aber weitere Mutationen mit möglicherweise anderem Ansprechen auf die Therapie bekannt. Die Zulassungsstudie schloss nur Patienten mit der V30M-Mutation ein, so dass der Effekt auf andere Mutationen nicht bekannt ist.

In der Gesamtschau ist nach Ansicht des G-BA der Zusatznutzen von Tafamidis Meglumin als gering einzustufen – im Sinne einer bisher nicht erreichten moderaten Verbesserung des therapierelevanten Nutzens.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen.