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Cholsäure

Handelsname: Orphacol®

Anwendungsgebiet: Behandlung angeborener Störungen der primären Gallensäuresynthese*

Pharmazeutischer Unternehmer: Laboratoires CTRS

Beginn des Verfahrens: 15.05.2014

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 06.11.2014

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

angeborene Störungen der primären Gallensäuresynthese*

Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien

Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Cholsäure ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) zugelassen. Der medizinische Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien.

Der pharmazeutische Unternehmer hat für die Zulassung keine eigene Studie durchgeführt. Das Arzneimittel wurde erst nach einiger Zeit anhand von Fallserien zugelassen. Zwar hatte der Ausschuss für Humanarzneimittel der europäischen Arzneimittelbehörde bereits vor einigen Jahren eine Empfehlung zur Zulassung erteilt. Die Europäische Kommission hatte die Zulassung jedoch abgelehnt, da sie die Evidenz als unzureichend ansah. Erst durch ein Urteil des Europäischen Gerichtshofs hat der Hersteller die EU-Zulassung erhalten.

Aus Sicht des Gemeinsamen Bundesausschusses ist das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar einzustufen. Anhand der vorgelegten Daten kann keine Aussage darüber getroffen werden, in welchem Ausmaß sich die Gabe von Cholsäure auf patientenrelevante Endpunkte wie die Mortalität oder Morbidität auswirkt.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Cholsäure darf nur durch in der Therapie von Patienten mit angeborenen Synthesestörungen der primären Gallensäuren erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Gastroenterologie bzw. Fachärzte für Kinder- und Jugendmedizin mit Zusatz-Weiterbildung Kinder-Gastroenterologie erfolgen.

Das Arzneimittel wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung und aus ethischen Gründen nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten. Die EMA wird jegliche neue Informationen, die verfügbar werden, jährlich bewerten und, falls erforderlich, wird die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels aktualisiert werden.

Zusätzliche Maßnahmen zur Risikominimierung im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) umfassen ein Schulungsprogramm für verschreibende Ärzte, um Schulungsmaterial über Diagnose und Behandlung bereitzustellen und über erwartete und potenzielle Risiken in Verbindung mit der Behandlung zu informieren.

Die Behandlung mit Cholsäure ist abzubrechen, wenn sich eine gestörte hepatozelluläre Funktion (ermittelt anhand der Prothrombinzeit) nicht innerhalb von drei Monaten nach Einleitung der Cholsäurebehandlung verbessert. Dabei sollte ein gleichzeitiges Absinken der Gesamtgallensäuren im Urin zu beobachten sein. Die Behandlung ist zu einem früheren Zeitpunkt abzubrechen, wenn eindeutige Hinweise auf eine schwere Leberinsuffizienz vorliegen.