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Elosulfase alfa

Dieser Beschluss ist nicht mehr gültig. Er wurde durch den Beschluss des G-BA vom 16.03.2018 ersetzt.

Handelsname:

Vimizim®

Anwendungsgebiet:

Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen*

Pharmazeutischer Unternehmer:

BioMarin Deutschland

Beginn des Verfahrens:

01.06.2014

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses:

20.11.2014

Inhalt des Beschlusses:

Zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien geringer Zusatznutzen

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.

Zusammenfassung:

Elosulfase alfa ist zur Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert. Es handelt sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug). Der medizinische Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien.

MPS IVA ist eine lysosomale Speichererkrankung, die auf eine Defizienz des Enzyms Galactosamin-6-Sulfatase zurückzuführen ist. Folge des Enzymdefekts ist eine Anreicherung der Mukopolysaccharide in den Körperzellen, die zunehmend in ihrer Funktion beeinträchtigt werden. Im Vordergrund der Symptome stehen schwere Skelettveränderungen wie die Deformierung des Brustkorbes, X-Beine, eine Verkürzung des Rumpfes und eine ausgeprägte Verbiegung der Wirbelsäule. Es existiert derzeit keine zugelassene kausale Therapie von Patienten mit MPS IVA. Unterstützende medikamentöse und nicht-medikamentöse Maßnahmen zur symptomatischen Behandlung werden regelmäßig eingesetzt.

Zur Bestimmung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Elosulfase alfa wurde die Studie MOR-004 herangezogen. Bei dieser Studie handelt es sich um eine Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie über 24 Wochen. Zu Mortalität und Lebensqualität lagen keine Daten vor. Hinsichtlich des primären Endpunktes der 6-Minuten-Gehstrecke zeigte sich gegenüber Placebo eine statistisch signifikante Verbesserung von 22,5 Metern. Demgegenüber fanden sich jedoch statistisch signifikante Nachteile im Hinblick auf schwerwiegende unerwünschte Ereignissen und Infusionsreaktionen, die unterbrochen werden mussten und eine medizinische Intervention erforderten.

Der G-BA kam zu dem Schluss, dass der Zusatznutzen von Elosulfase alfa gering ist.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Elosulfase alfa sollte durch in der Therapie von Patienten mit MPS IVA oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen erfahrene Ärzte erfolgen. Die Gabe sollte durch geschulte Ärzte erfolgen, die medizinische Notfälle behandeln können. Dabei sind die aktuellen Vorschriften für Notfallbehandlungen einzuhalten.

Zusätzliche Maßnahmen zur Risikominimierung umfassen ein Schulungsprogramm. Der Hersteller muss sicherstellen, dass sämtliches medizinisches Fachpersonal, das Elosulfase verschreibt, das Schulungsmaterial erhält. Dieses muss die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Gebrauchsinformation für den Patienten sowie das Schulungsmaterial für medizinisches Fachpersonal enthalten. Dieses Schulungsmaterial muss eine schrittweise Anleitung zur Dosierung und Verabreichung enthalten, zu der Informationen zu den folgenden Hauptelementen gehören: Berechnung von Dosis und Infusionsvolumen, Berechnung der Infusionsrate und das Risiko von Anaphylaxie und schwerer allergischer Reaktionen sowie die notwendigen Maßnahmen, um dieses zu minimieren.