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Elosulfase alfa

Handelsname: Vimizim®

Anwendungsgebiet: Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA)*

Pharmazeutischer Unternehmer: BioMarin Deutschland

Beginn des Verfahrens: 01.06.2014

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 20.11.2014

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

Mukopolysaccharidose Typ IVA (Morquio A Syndrom, MPS IVA)*

Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien

geringer Zusatznutzen

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Elosulfase alfa ist zur Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A-Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen indiziert. Es handelt sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug). Der medizinische Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien.

MPS IVA ist eine lysosomale Speichererkrankung, die auf eine Defizienz des Enzyms Galactosamin-6-Sulfatase zurückzuführen ist. Folge des Enzymdefekts ist eine Anreicherung der Mukopolysaccharide in den Körperzellen, die zunehmend in ihrer Funktion beeinträchtigt werden. Im Vordergrund der Symptome stehen schwere Skelettveränderungen wie die Deformierung des Brustkorbes, X-Beine, eine Verkürzung des Rumpfes und eine ausgeprägte Verbiegung der Wirbelsäule. Es existiert derzeit keine zugelassene kausale Therapie von Patienten mit MPS IVA. Unterstützende medikamentöse und nicht-medikamentöse Maßnahmen zur symptomatischen Behandlung werden regelmäßig eingesetzt.

Zur Bestimmung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Elosulfase alfa wurde die Studie MOR-004 herangezogen. Bei dieser Studie handelt es sich um eine Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie über 24 Wochen. Zu Mortalität und Lebensqualität liegen keine Daten vor. Hinsichtlich des primären Endpunktes der 6-Minuten-Gehstrecke zeigt sich gegenüber Placebo eine statistisch signifikante Verbesserung von 22,5 Metern. Allerdings finden sich statistisch signifikante Nachteile bei den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und den Infusionsreaktionen, sodass die Infusionen unterbrochen werden mussten und eine medizinische Intervention erforderlich wurde.

In der Gesamtschau geht der Gemeinsame Bundesausschuss von einem geringen Zusatznutzen von Elosulfase alfa aus.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Elosulfase alfa sollte durch in der Therapie von Patienten mit MPS IVA oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen erfahrene Ärzte erfolgen. Die Gabe von Elosulfase alfa sollte durch entsprechend geschulte Ärzte erfolgen, die medizinische Notfälle behandeln können. Dabei sind die aktuellen Vorschriften für Notfallbehandlungen einzuhalten.

Zusätzliche Maßnahmen zur Risikominimierung im EPAR umfassen ein Schulungsprogramm. Der pharmazeutische Unternehmer muss sicherstellen, dass sämtliches medizinisches Fachpersonal, das Elosulfase verschreibt, das Schulungsmaterial erhält. Das Schulungspaket muss die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und die Gebrauchsinformation für den Patienten sowie das Schulungsmaterial für medizinisches Fachpersonal enthalten. Dieses Schulungsmaterial muss eine schrittweise Anleitung zur Dosierung und Verabreichung enthalten, zu der Informationen zu den folgenden Hauptelementen gehören: Berechnung von Dosis und Infusionsvolumen, Berechnung der Infusionsrate und das Risiko von Anaphylaxie und schwerer allergischer Reaktionen sowie die notwendigen Maßnahmen, um dieses zu minimieren.