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Teduglutid

Handelsname: Revestive®

Anwendungsgebiet: Behandlung des Kurzdarmsyndroms bei Erwachsenen nach intestinaler Adaptation*

Pharmazeutischer Unternehmer: NPS Pharma Germany

Beginn des Verfahrens: 01.09.2014

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 19.02.2015

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

Behandlung des Kurzdarmsyndroms bei Erwachsenen nach intestinaler Adaptation*

Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien

geringer Zusatznutzen

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Für Erwachsene mit Kurzdarmsyndrom (KDS) nach intestinaler Adaptation gab es bislang keine zugelassene Therapie. Ein KDS entsteht nach Resektion von Teilen des Dünndarms: Nährstoffe und Flüssigkeiten können vom Darm nicht mehr angemessen aufgenommen werden. Symptome sind etwa Diarrhoe, Steatorrhoe, Malabsorption, Anämie und Gewichtsverlust.

Nach der Operation folgt zunächst die Phase der intestinalen Adaptation, bis der verbleibende Darm Funktionen der entfernten Darmteile übernimmt. Patienten mit KDS sind auf spezielle Diäten angewiesen, die in manchen Fällen durch eine parenterale Ernährung (pE) ergänzt werden müssen.

Als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) galt der medizinische Zusatznutzen von Teduglutid bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens musste der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) anhand der Zulassungsstudie bewerten.

Die Zulassung erfolgte auf Basis von zwei doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Phase-III-Studien mit 86 bzw. 51 Patienten, die auf eine pE angewiesen waren. Bei der Response (Anteil der Patienten mit einer mindestens 20%-igen Reduktion im Umfang der wöchentlichen pE in Woche 20 und 24 im Vergleich zur Baseline) konnte ein signifikanter Vorteil für Teduglutid gegenüber Placebo gezeigt werden. Zudem zeigte sich ein Vorteil beim Endpunkt „Verkürzung der pE um mindestens einen Tag/Woche“. Ein völliger Verzicht auf die pE war nur bei zwei Patienten unter Teduglutid möglich. Jedoch zeigten sich weder beim kompletten Absetzen der pE noch bei der Lebensqualität signifikante Unterschiede zu Placebo.

Auch bei den Nebenwirkungen gab es insgesamt keine Unterschiede. Es traten insbesondere mehr gastrointestinale Nebenwirkungen unter Teduglutid auf. Zu Todesfällen kam es nicht. Aus präklinischen Studien gibt es Signale für ein mögliches karzinogenes Risiko.

Der G-BA hat den Zusatznutzen von Teduglutid insbesondere aufgrund des Morbiditätsvorteils bei fehlenden Unterschieden in der Lebensqualität und bei den Nebenwirkungen als gering bewertet. Zur Aussagesicherheit wurde, wie bei Orphan Drugs üblich, keine Aussage gemacht.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Teduglutid sollte durch in der Therapie von Patienten mit Kurzdarmsyndrom erfahrene Fachärzte (Facharzt für Innere Medizin und Gastroenterologie) erfolgen.

Zu Beginn der Behandlung mit Teduglutid sollte eine Koloskopie zur Entfernung von Darmpolypen durchgeführt werden.

Während der ersten zwei Behandlungsjahre mit Teduglutid wird eine jährliche Nachfolgekoloskopie (oder ein anderes Bildgebungsverfahren) empfohlen. Weitere Koloskopie-Untersuchungen sollten im Mindestabstand von fünf Jahren wiederholt werden.

Anhand der Patientenmerkmale (beispielsweise Alter, zugrunde liegende Erkrankungen) sollte individuell bewertet werden, ob engmaschigere Kontrollen notwendig sind.