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Simoctocog alfa

Handelsname: Nuwiq®

Anwendungsgebiet: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A*

Pharmazeutischer Unternehmer: Octapharma GmbH

Beginn des Verfahrens: 15. November 2014

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 7. Mai 2015

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A*

rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate

Zusatznutzen ist nicht belegt

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Simoctocog alfa ist zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A zugelassen. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate als zweckmäßige Vergleichstherapie (zVT) bestimmt.

Der pharmazeutische Unternehmer (pU) hat für die Nutzenbewertung zwei randomisierte kontrollierte Studien vorgelegt, in denen Simoctocog alfa mit Octocog alfa bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A verglichen wurde. Die beiden Studien sind jedoch für die Bewertung des Zusatznutzens von Simoctocog alfa wegen der kurzen Studiendauer (Einmalgabe) nicht geeignet.

Der pU identifizierte zudem fünf einarmige Studien, in denen die Wirksamkeit und Sicherheit von Simoctocog alfa bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A unterschiedlicher Altersgruppen und in unterschiedlichen Behandlungsregimen (Prophylaxe bzw. anlassbezogene Behandlung) untersucht wurden.

Zur Ableitung eines Zusatznutzens stellte er die Studienergebnisse den Ergebnissen aus Zulassungsstudien der zVT Octocog alfa deskriptiv gegenüber. Dabei griff der pU ausschließlich auf Fachinformationen und öffentlich verfügbare Unterlagen der Zulassungsbehörden zurück. Er führte zur Identifizierung der Studien mit Octocog alfa jedoch keine systematische Recherche durch. Damit kann nicht sichergestellt werden, dass der Studienpool zur zVT vollständig ist. Die vom pU als weitere Untersuchungen vorgelegten Unterlagen sind deshalb nicht geeignet, Aussagen zum Zusatznutzen von Simoctocog alfa im Vergleich zu Octocog alfa zu treffen.

Der Zusatznutzen von Simoctocog alfa ist damit nicht belegt.

Hinweise für die Praxis

1. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Sicherheit und Wirksamkeit bei zuvor unbehandelten Patienten ist nicht erwiesen, es liegen keine Daten vor.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Simoctocog alfa soll durch in der Behandlung der Hämophilie erfahrene Fachärzte erfolgen.

2. Wirtschaftlichkeit

Solange für Arzneimittel ohne Zusatznutzen kein Erstattungsbetrag vereinbart ist und das Arzneimittel teurer als die zweckmäßige Vergleichstherapie ist, könnte dieses Medikament als unwirtschaftlich gelten. Deshalb ist für Vertragsärzte eine Regressgefahr im Rahmen von Einzelfallprüfungen nicht auszuschließen.