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Idebenon

Handelsname: Raxone®

Anwendungsgebiet:

  • Behandlung von Sehstörungen bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Leberscher Hereditärer Optikusneuropathie (LHON)*

Pharmazeutischer Unternehmer: Santhera Pharmaceuticals

Beginn des Verfahrens: 01.10.2015

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 17.03.2016

Inhalt des Beschlusses:

Zweckmäßige Vergleichstherapie  Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens 
Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.

Zusammenfassung:

Die LHON ist eine genetisch bedingte Augenerkrankung. In Deutschland wird die Anzahl von LHON-Neuerkrankungen auf 28 bis 67 pro Jahr geschätzt. Die Prävalenz beträgt ca. 1.500 bis 3.500 Patienten. Als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) gilt der medizinische Zusatznutzen von Idebenon bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens anhand der Zulassungsstudien.

Bei der Zulassungsstudie RHODOS handelt es sich um eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-II-Studie, in der die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon über einen Zeitraum von 24 Wochen untersucht wurden. Primärer Endpunkt war die beste Verbesserung der Sehschärfe in jeweils einem Auge des Patienten. Der wichtigste sekundäre Endpunkt war die Veränderung der besten Sehschärfe nach 24 Wochen (bestes Auge in Woche 24) im Vergleich zum Studienbeginn (bestes Auge bei Studienbeginn). Darüber hinaus gab es weitere Endpunkte, beispielsweise die Farbkontrastsensitivität. Bei keinem dieser Endpunkte zeigte sich bei der Intention-to-Treat-Population ein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den beiden Behandlungsgruppen.

Der G-BA ist zu dem Ergebnis gekommen, dass sich das Ausmaß des Zusatznutzens von Idebenon nicht quantifizieren lässt, da ein Vorteil bezüglich patientenrelevanter Endpunkte nicht gezeigt werden konnte. Der Beschluss ist bis zum 01.04.2018 befristet.

Der G-BA hat am 18.01.2018 einem Antrag des pharmazeutischen Unternehmers auf Verlängerung der Befristung stattgegeben mit dem Ziel einer Datengrundlage für eine valide erneute Bewertung. Der Beschluss ist nun bis zum 01.09.2020 befristet.

Hinweise für die Praxis

1. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung sollte durch einen in der Therapie der LHON erfahrenen Arzt erfolgen.

Es liegen keine Daten aus kontrollierten klinischen Studien über eine kontinuierliche Behandlung mit Idebenon über einen längeren Zeitraum als sechs Monate vor.

Idebenon wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über das Arzneimittel zu erlangen. Die EMA wird sämtliche neuen Informationen prüfen, die verfügbar gemacht werden, und die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels ggf. aktualisieren.

2. Praxisbesonderheit

Idebenon wird ab dem ersten Behandlungsfall als Praxisbesonderheit anerkannt. Dies gilt für die Anwendungsgebiete, bei denen der Gemeinsame Bundesausschuss einen Zusatznutzen festgestellt hat.

Vereinbarung über die Anerkennung der Verordnung von Idebenon als Praxisbesonderheit