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Pomalidomid

Handelsname: Imnovid®

Anwendungsgebiet: Behandlung des rezidivierten oder refraktären multiplen Myeloms in Kombination mit Dexamethason*

Pharmazeutischer Unternehmer: Celgene

Beginn des Verfahrens: 01.10.2015

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 17.03.2016

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie  Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
in Kombination mit Dexamethason zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären multiplen Myeloms bei Erwachsenen, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Lenalidomid und Bortezomib, erhalten haben und unter der letzten Therapie eine Progression gezeigt haben* a) Patienten, für die hoch dosiertes Dexamethason die patientenindividuelle Therapie darstellt
patientenindividuelle Therapie nach Maßgabe des Arztes Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
b) Patienten, für die Dexamethason nicht infrage kommt
patientenindividuelle Therapie nach Maßgabe des Arztes Zusatznutzen ist nicht belegt

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) galt der Zusatznutzen von Pomalidomid bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss musste aber das Ausmaß des Zusatznutzens bewerten. Bei der erstmaligen Nutzenbewertung wurde der Zusatznutzen vom Pomalidomid als beträchtlich eingestuft (Beschluss vom 20.02.2014).

Nachdem bei Pomalidomid die Jahresumsatzgrenze von 50 Millionen Euro überschritten wurde, fand eine erneute Nutzenbewertung statt. Hierbei wurde Pomalidomid gegen eine patientenindividuelle Therapie nach Maßgabe des Arztes verglichen in Abhängigkeit von den Vortherapien sowie der Ausprägung und Dauer des jeweiligen Ansprechens und unter Beachtung der Zulassung des jeweiligen Arzneimittels.

Der pharmazeutische Unternehmer reichte auch diesmal die offene, randomisierte, kontrollierte, multizentrische Phase-III-Studie MM-003 ein. In dieser wurden die Patienten des Interventionsarms mit Pomalidomid in Kombination mit niedrig dosiertem Dexamethason gegen Patienten im Kontrollarm mit einer einheitlichen Gabe von hoch dosiertem Dexamethason verglichen. Es wurde nicht dargelegt, inwieweit im Kontrollarm patientenindividuelle Faktoren wie Vortherapien und Ansprechen berücksichtigt wurden. Um die Unsicherheiten aufgrund der nicht vollständig adäquat umgesetzten zweckmäßigen Vergleichstherapie zu berücksichtigen, wurde in der Nutzenbewertung zwischen a) Patienten, für die hoch dosiertes Dexamethason die patientenindividuelle Therapie darstellt und b) Patienten, für die Dexamethason nicht infrage kommt, unterschieden.

Nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von zehn Monaten zeigte sich im Pomalidomidarm ein Überlebensvorteil von 4,6 Monaten. Beim dritten Datenschnitt betrug der Überlebensvorteil fünf Monate. Bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigten sich bei physischer Funktion, Rollenfunktion und emotionaler Funktion sowie bei den Subskalen „Zukunftsperspektiven“ und „Körperbild“ statistisch signifikante Vorteile für Pomalidomid. Unerwünschte Ereignisse traten in beiden Behandlungsgruppen bei fast allen Patienten auf, am häufigsten Neutropenie, febrile Neutropenie, Anämie und Thrombozytopenie. Die Abbruchrate wegen unerwünschter Ereignisse lag in beiden Studienarmen bei rund 11 %. Die Mortalitätsrate innerhalb von 30 Tagen nach Gabe der letzten Dosis war in beiden Armen gleich hoch.

Der Gemeinsame Bundesausschuss hat entschieden, dass für die Teilpopulation a) aufgrund einer moderaten Verlängerung des Gesamtüberlebens und Vorteilen bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen vorliegt. Für die Teilpopulation b) ist der Zusatznutzen nicht belegt, da der Hersteller keine geeigneten Studien vorgelegt hat.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Pomalidomid muss durch in der Therapie von Patienten mit multiplem Myelom erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen.

Pomalidomid darf während der Schwangerschaft nicht eingenommen werden.

Der verschreibende Arzt muss weibliche und männliche Patienten über das zu erwartende teratogene Risiko und die strengen Schwangerschaftsverhütungsmaßnahmen aufklären und mit Materialien gemäß dem national implementierten Patientenkartensystem ausstatten.

Die Behandlung mit Pomalidomid soll bei Fortschreiten der Erkrankung abgebrochen werden.