Logo-KBV

KBV Hauptnavigationen:

Efmoroctocog alfa

Handelsname: Elocta®

Anwendungsgebiet: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel)*

Pharmazeutischer Unternehmer: Swedish Orphan Biovitrum

Beginn des Verfahrens: 01.01.2016

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 16.06.2016

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

Hämophilie A*

rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate**

Zusatznutzen ist nicht belegt

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.  ** Es wird vorausgesetzt, dass es sich bei der Patientenpopulation in der vorliegenden Indikation um Faktor-VIII-substitutionspflichtige Hämophiliepatienten handelt.

Zusammenfassung:

Efmoroctocog alfa ist zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A zugelassen. Für die frühe Nutzenbewertung wurden rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate als zweckmäßige Vergleichstherapie bestimmt. Der pharmazeutische Unternehmer legte allerdings keine Daten vor, die für die Nutzenbewertung hätten herangezogen werden können.

Weil keine direkt vergleichenden Studien existierten, wurde ein nicht adjustierter historischer Vergleich vorgelegt. Diesen hat der Gemeinsame Bundesausschuss als inhaltlich inadäquat und auf einen unvollständigen Studienpool basierend bewertet. Folglich lagen keine für die Auswertung relevanten Daten vor, weshalb der Gemeinsame Bundesausschuss den Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa als nicht belegt eingestuft hat.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Sicherheit und Wirksamkeit bei zuvor unbehandelten Patienten ist nicht erwiesen, es liegen keine Daten vor.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Efmoroctocog alfa soll durch in der Behandlung der Hämophilie erfahrene Fachärzte erfolgen.