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Albutrepenonacog alfa

Handelsname: Idelvion®

Anwendungsgebiet: Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel)*

Pharmazeutischer Unternehmer: CSL Behring

Beginn des Verfahrens: 01.06.2016

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 01.12.2016

Inhalt des Beschlusses:

Indikation

zweckmäßige Vergleichstherapie

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B*
Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudie
Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) galt der medizinische Zusatznutzen von Albutrepenonacog alfa bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens musste der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) anhand der Zulassungsstudie bewerten. 

Der Nutzenbewertung lagen die zulassungsbegründenden Studien CSL654_2004 (Phase I/II), 3001 (pivotale Phase II/III) und 3002 (einarmige, pädiatrische Phase III) sowie eine Zwischenauswertung der aktuell rekrutierenden Extensionsstudie 3003 zugrunde. Es handelt sich dabei um offene, multizentrische, unkontrollierte Studien, in denen vorbehandelte männliche Hämophilie-B-Patienten mit Albutrepenonacog alfa in der Prophylaxe und der Bedarfsbehandlung untersucht wurden. In keiner der Studien erfolgte ein direkter Vergleich gegenüber einem dem derzeitigen Behandlungsstandard entsprechenden Arzneimittel zur Behandlung der Hämophilie B, beispielsweise einem rekombinanten oder einem aus humanem Plasma gewonnenen FIX-Präparat. Deshalb waren aus den Studien keine vergleichenden Aussagen zum Zusatznutzen ableitbar.

Weiterhin führte der pharmazeutische Unternehmer zur Abschätzung des Zusatznutzens einen unadjustierten indirekten Vergleich mit anderen in Deutschland zugelassenen FIX-Präparaten durch. Insgesamt wurden die über eine systematische Literaturrecherche identifizierten und vorgelegten Daten der historischen Kontrollen für eine vergleichende Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit als wenig aussagekräftig bzw. nicht geeignet angesehen.

Eine intravenöse Injektion alle 2 bis 3 Tage kann vor dem Hintergrund der Schwere der Erkrankung möglicherweise eine Einschränkung in der Lebensqualität bei bestimmten Patientengruppen, insbesondere bei Kindern, darstellen. In den vorgelegten Studien konnte jedoch durch die Reduktion der erforderlichen Injektionsfrequenz kein Nachweis einer klinisch relevanten Verbesserung der Lebensqualität erbracht werden.

Die Therapie mit Albutrepenonacog alfa ist aufgrund fehlender paralleler Kontrollgruppen nicht zuverlässig zu bewerten; der G-BA hat den Zusatznutzen daher als nicht quantifizierbar eingestuft.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Albutrepenonacog alfa soll nur durch in der Therapie von Patienten mit Hämophilie erfahrene Fachärzte erfolgen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Albutrepenonacog alfa bei zuvor unbehandelten Patienten wurde bisher noch nicht nachgewiesen.