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Migalastat

Handelsname: GalafolTM

Anwendungsgebiet: Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase A-Mangel), die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen*

Pharmazeutischer Unternehmer: Amicus Therapeutics

Beginn des Verfahrens: 01.06.2016

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 01.12.2016

Inhalt des Beschlusses:

Indikation

zweckmäßige Vergleichstherapie

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
Morbus Fabry*
Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudie
Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) galt der Zusatznutzen von Migalastat bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) anhand der Zulassungsstudien bewertet. Dies waren die Studien 011 und 012.

Studie 011 ist eine doppelblinde, randomisierte, placebo-kontrollierte Phase-III-Studie, in der die Patienten sechs Monate lang behandelt wurden, gefolgt von einer optionalen Open-Label-Extensionsphase. Aufgrund geringer Patientenzahlen, einer kurzen Beobachtungsdauer und eines nicht den deutschen Versorgungskontext widerspiegelnden Vergleichs bei fehlenden relevanten Ergebnisunterschieden konnte diese Zulassungsstudie jedoch nicht für die Nutzenbewertung herangezogen werden.

Studie 012 ist eine multizentrische, offene und randomisierte Nichtunterlegenheitsstudie, in der Migalastat gegenüber einer Enzymersatztherapie (ERT) untersucht wurde. Initial wurden 60 Migalastat-sensitive Patienten, die mit einer ERT vortherapiert waren, nach Randomisierung 18 Monate lang behandelt. In der Migalastat-Gruppe verblieben am Ende des Beobachtungszeitraums 34 der ursprünglich 36 randomisierten Patienten und in der ERT-Gruppe 18 von ursprünglich 24 Patienten. Nur die primären Endpunkte, nicht jedoch andere Wirksamkeitsendpunkte der Nichtunterlegenheitsstudie, waren bei einer nicht formal durchgeführten Fallzahlkalkulation und der fehlenden Festlegung einer Nicht-Unterlegenheitsgrenze in diesem Fall statistisch interpretierbar.

Eine Aussage zum Gesamtüberleben war nicht möglich. Weder Schmerz, noch kardiale oder zerebrovaskuläre Ereignisse zeigten als Morbiditätsendpunkte einen signifikanten Unterschied. Bei der Messung zur Lebensqualität wurden keine signifikanten Unterschiede zwischen den Vergleichsarmen festgestellt. Bezüglich der Nebenwirkungen in der Safety-Population erwiesen sich die Vergleichsarme ebenfalls als ähnlich. Der G-BA weist in den Tragenden Gründen zum Beschluss darauf hin, dass die orale Verabreichungsform als möglicher Vorteil von Migalastat angesehen werden kann. Dies bildete sich in den Studienergebnissen zum Beispiel zur Lebensqualität jedoch nicht ab. Vor dem Hintergrund der gesetzlichen Fiktion eines Zusatznutzens bei Orphan Drugs ist der Zusatznutzen von Migalastat nicht quantifizierbar.

Hinweise für die Praxis

1. Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Migalastat soll nur durch in der Diagnose und Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry erfahrene Ärzte erfolgen.

Migalastat ist nicht für die gleichzeitige Anwendung mit Enzymersatztherapie vorgesehen.

2. Praxisbesonderheit

Migalastat wird seit Juni 2017 als Praxisbesonderheit in dem oben genannten Anwendungsgebiet anerkannt.

Vereinbarung über die Anerkennung der Verordnung von Migalastat als Praxisbesonderheit