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Pitolisant

Handelsname: Wakix®

Anwendungsgebiet: Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie*

Pharmazeutischer Unternehmer: Bioprojet Pharma

Beginn des Verfahrens: 01.08.2016

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 19.01.2017

Inhalt des Beschlusses:

Indikation

zweckmäßige Vergleichstherapie

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
Behandlung der Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie*
Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudie
Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Pitolisant ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) zugelassen. Der medizinische Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs schon durch die Zulassung als belegt, lediglich das Ausmaß des Zusatznutzens ist vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) anhand der Zulassungsstudien zu bestimmen.

Die Nutzenbewertung basierte überwiegend auf den beiden Studien HARMONY I und HARMONY Ibis sowie ergänzend auf der Studie HARMONY CTP. Das Design der Studien HARMONY I und HARMONY Ibis ähnelte sich weitestgehend. Bei der Auswertung des primären Endpunktes „Tagesschläfrigkeit mittels Epworth Sleepiness Scale“ wählte der pharmazeutische Unternehmer eine mit großen Unsicherheiten behaftete Methodik, unter anderem die ungleiche Verteilung der Behandlungsarme auf die Zentren.

Die Daten zu den Kataplexie-Raten zeigten in allen drei Studien eine statistisch signifikante Überlegenheit von Pitolisant gegenüber Placebo, allerdings konnte dieser Effekt nicht gegenüber Modafinil gezeigt werden. Zudem beruhten diese Daten auf einer geringeren Fallzahl als die der Gesamtpopulation, da nur Patienten mit Kataplexie bei Studieneinschluss ausgewertet wurden. Bezüglich der Nebenwirkungen gab es gegenläufige Effekte, so dass keine abschließende Beurteilung möglich war.

Der G-BA konsentierte für Pitolisant einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen. Er begründete dies damit, dass der Vorteil von Pitolisant gegenüber Placebo bezüglich der Kataplexien zum einem auf einer geringen Fallzahl beruht und zum anderen keine Informationen über die minimal important difference vorliegen, weshalb die erreichte Effektgröße und somit der Unterschied der Mittelwerte zwischen den verschiedenen Behandlungsgruppen nur eingeschränkt bewertbar sind. Darüber hinaus sind die Daten zur Tagesschläfrigkeit mit Unsicherheit behaftet.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Pitolisant soll durch in der Therapie von Patienten mit Narkolepsie erfahrene Fachärzte erfolgen.