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Macitentan

Handelsname: Opsumit®

Anwendungsgebiet: Monotherapie oder in Kombination zur Langzeitbehandlung von Erwachsenen mit pulmonal arterieller Hypertonie mit WHO-Funktionsklasse II und III*

Pharmazeutischer Unternehmer: Actelion Pharmaceuticals Deutschland

Beginn des Verfahrens: 15.10.2016

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 06.04.2017

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

Pulmonal arterielle Hypertonie mit WHO-Funktionsklasse II und III*

Patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie nach Maßgabe des Arztes

Zusatznutzen ist nicht belegt

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Macitentan kann seit Februar 2014 zur Langzeitbehandlung der pulmonal arteriellen Hypertonie (PAH) verordnet werden. Da es ein Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen ist (Orphan Drug), galt sein Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertete ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens. Hierbei wurde zunächst ein geringer Zusatznutzen festgestellt (Beschluss vom 17.07.2014).

Nachdem der Umsatz von Macitentan die gesetzliche Grenze von 50 Millionen Euro innerhalb der letzten 12 Kalendermonate überschritten hat, war eine reguläre Nutzenbewertung durchzuführen. Der pharmazeutische Unternehmer legte hierfür erneut die Seraphin-Studie vor, in der Macitentan mit Placebo, nicht aber mit einer aktiven Therapie, verglichen wurde.

Bei Studienbeginn wurde die Therapie im Interventionsarm durch die Gabe von Macitentan erweitert. Im Kontrollarm blieb die Therapie unverändert. Das Fortführen einer bereits bestehenden PAH-spezifischen Therapie war erlaubt, wenn die Patienten seit mindestens drei Monaten eine stabile Dosierung erhalten hatten. Während 36,3 % der in die Studie eingeschlossenen Patienten bei Studienbeginn keine PAH-spezifische Medikation erhielten, waren 63,7 % der Patienten mit einer PAH-spezifischen Therapie vorbehandelt (überwiegend Sildenafil-Monotherapie). Vom Einsatz einer neuen Therapie zur Behandlung der PAH ohne eine dokumentierte Verschlechterung der PAH wurde im Studienverlauf dringend abgeraten.

Zudem waren einige Arzneimittel zur Behandlung der PAH in der Studie explizit ausgeschlossen und durften nur bei Verschlechterung der Erkrankung eingesetzt werden. Dabei war der Einsatz von Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, zu denen Macitentan gehört, erst nach Absetzen der Studienmedikation erlaubt.

Zusammenfassend ermöglichte die Studie damit keinen Vergleich von Macitentan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (patientenindividuell optimierte medikamentöse Therapie) und war für die Ableitung eines Zusatznutzens nicht geeignet. Der G-BA kam daher zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Macitentan nicht belegt ist.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die Europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Macitentan soll nur durch in der Therapie von Patienten mit pulmonal arterieller Hypertonie erfahrene Fachärzte erfolgen.

Zusätzliche Maßnahmen zur Risikominimierung im EPAR umfassen die Versorgung der verschreibenden Ärzte mit einem Verschreiber-Kit, das neben der Fachinformation zu Macitentan eine Verschreibungs-Checkliste und eine Informationsbroschüre für Ärzte sowie Erinnerungskarten für Patienten enthält. In Letzteren wird das Risiko von Anämien, Hepatotoxizität und Teratogenität sowie die Notwendigkeit zuverlässiger Kontrazeption adressiert.