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Eftrenonacog alfa

Handelsname: Alprolix®

Anwendungsgebiet: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)*

Pharmazeutischer Unternehmer: Swedish Orphan Biovitrum

Beginn des Verfahrens: 15.06.2016

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 15.12.2016

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zwecksmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

Hämophilie B*

Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien

Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Eftrenonacog alfa ist zur Behandlung der Hämophilie B zugelassen und gehört damit zu den Arzneimitteln zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug). Der Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss bewertet ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens anhand der Zulassungsstudien.

Bei den vorgelegten Studien B-LONG, Kids B-LONG und B-YOND handelt es sich um offene, multizentrische, unkontrollierte Studien, in denen vorbehandelte männliche Hämophilie-B-Patienten (≤ 2 % endogener FIX-Aktivität) mit Eftrenonacog alfa in der Prophylaxe und der Bedarfsbehandlung untersucht wurden. Ein direkter Vergleich gegenüber einem dem derzeitigen Behandlungsstandard entsprechenden Arzneimittel zur Behandlung der Hämophilie B (beispielsweise ein rekombinantes oder aus humanem Plasma gewonnenes FIX-Präparat) ist nicht erfolgt.

Für eine Beurteilung des Ausmaßes des Zusatznutzens ist eine im Vergleich zu anderen etablierten Faktor-IX-Präparaten verlängerte Halbwertzeit von Eftrenonacog alfa und ein dadurch verlängertes Dosierungsintervall nicht geeignet, weil diese Endpunkte nicht per se als patientenrelevant angesehen werden. Sollten diese Faktoren relevant für Patienten sein, sollte sich dies sowohl über die Endpunktkategorien Sicherheit und Lebensqualität als auch über die Blutungsrate, die zur Nutzenbewertung herangezogen werden, widerspiegeln. Eine intravenöse Injektion alle zwei bis drei Tage kann vor dem Hintergrund der Schwere der Erkrankung möglicherweise eine Einschränkung in der Lebensqualität bei bestimmten Patientengruppen, insbesondere bei Kindern, darstellen. In den vorgelegten Studien konnte jedoch durch die Reduktion der erforderlichen Injektionsfrequenz kein Nachweis einer klinisch relevanten Verbesserung der Lebensqualität erbracht werden.

Der Gemeinsame Bundesausschuss kam zu dem Ergebnis, dass die Therapie mit Eftrenonacog alfa wegen fehlender paralleler Kontrollgruppen nicht zuverlässig zu bewerten ist. Der Zusatznutzen wurde als nicht quantifizierbar eingestuft.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Sicherheit und Wirksamkeit bei zuvor unbehandelten Patienten ist nicht erwiesen, es liegen keine Daten vor.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Eftrenonacog alfa soll durch in der Behandlung der Hämophilie erfahrene Fachärzte erfolgen.