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Lonoctocog alfa

Handelsname: Afstyla®

Anwendungsgebiet: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A*

Pharmazeutischer Unternehmer: CSL Behring

Beginn des Verfahrens: 01.02.2017

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 20.07.2017

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A* Rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate Zusatznutzen ist nicht belegt

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Grundlage der frühen Nutzenbewertung von Lonoctocog alfa waren die einarmigen Studien CSL627_1001 und CSL627_3002. Diese untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit von Lonoctocog alfa bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A unterschiedlicher Altersgruppen.

In beiden Studien erfolgte zu Beginn eine Untersuchung der Pharmakokinetik nach Einmalgabe der Studienmedikation. In keiner der Studien erfolgte ein direkter Vergleich gegenüber einem dem derzeitigen Behandlungsstandard wie beispielsweise einem rekombinanten oder einem aus humanem Plasma gewonnenen Faktor-VIII-Präparat. Vergleichende Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens waren daher nicht ableitbar.

Vor diesem Hintergrund kam der Gemeinsame Bundesausschuss zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Lonoctocog alfa nicht belegt ist.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Lonoctocog alfa soll durch in der Behandlung der Hämophilie erfahrene Fachärzte erfolgen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Lonoctocog alfa bei zuvor unbehandelten Patienten ist bisher noch nicht erwiesen. Es liegen keine Daten vor.