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Tofacitinib

Handelsname: Xeljanz®

Anwendungsgebiet:

  • in Kombination mit Methotrexat Behandlung der mittelschweren bis schweren aktiven rheumatoiden Arthritis bei Erwachsenen, die auf ein oder mehrere krankheitsmodifizierende antirheumatische Arzneimittel unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben
  • Monotherapie, wenn Methotrexat nicht vertragen wird oder wenn eine Behandlung damit ungeeignet ist*

Pharmazeutischer Unternehmer: Pfizer Pharma

Beginn des Verfahrens: 01.05.2017

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 19.10.2017

Inhalt des Beschlusses:

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
a) Patienten, bei denen keine ungünstigen Prognosefaktoren vorliegen und die unzureichend auf eine Behandlung mit einem krankheitsmodifizierenden Antirheumatikum (klassische DMARDs inkl. Methotrexat) ansprachen oder diese nicht vertragen haben
alternative klassische DMARDs, sofern geeignet
(z. B. Methotrexat, Leflunomid) als Mono- oder Kombinationstherapie
Zusatznutzen ist nicht belegt
b) bDMARD**-naive Patienten, für die eine erstmalige Therapie mit bDMARDS angezeigt ist
b1) Tofacitinib als Monotherapie
bDMARDs (Adalimumab, Etanercept, Certolizumab-Pegol oder Tocilizumab) als Monotherapie Zusatznutzen ist nicht belegt
b2) Tofacitinib als Kombinationstherapie mit Methotrexat
bDMARDs in Kombination mit Methotrexat (Adalimumab, Etanercept, Certolizumab-Pegol, Golimumab, Abatacept oder Tocilizumab) Zusatznutzen ist nicht belegt
c) Patienten, die unzureichend auf eine Behandlung mit einem oder mehreren bDMARDs ansprachen oder diese nicht vertragen haben
Wechsel der bDMARD-Therapie (Adalimumab, Etanercept, Certolizumab-Pegol, Golimumab, Abatacept oder Tocilizumab; in Kombination mit Methotrexat; ggf. als Monotherapie unter Berücksichtigung des jeweiligen Zulassungsstatus bei Methotrexat-Unverträglichkeit; oder bei Patienten mit schwerer rheumatoider Arthritis Rituximab) in Abhängigkeit von der Vortherapie Zusatznutzen ist nicht belegt

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.  ** biotechnologisch hergestellte DMARDs


Zusammenfassung:

Bei der Nutzenbewertung von Tofacitinib wurden die Patienten in mehrere Subgruppen eingeteilt (siehe oben). Da der pharmazeutische Unternehmer für die Patientengruppen a und c keine Daten eingereicht hat, ist ein Zusatznutzen von Tofacitinib für diese Patienten nicht belegt.

Bei der Bestimmung der Patientengruppe b kam es aufgrund der im Stellungnahmeverfahren vorgebrachten Argumente zu einer Änderung. Davor wurde unterschieden zwischen Patienten mit Vorbehandlung mit einem klassischen DMARD und Patienten mit Vorbehandlung mit mehreren klassischen DMARDs. Im Beschluss wurde die Patientengruppe b allerdings in b1 und b2 unterteilt, da Tofacitinib sowohl für die Mono- als auch Kombinationstherapie mit Methotrexat (MTX) zugelassen ist, jedoch nur für die Kombinationstherapie Daten vorlagen.

Zur Bewertung der Patientengruppe b2 wurden die Studien ORAL STANDARD, ORAL STRATEGY sowie eine metaanalytische Zusammenfassung beider Studien herangezogen. Bei keinem der untersuchten Endpunkte zeigten sich bewertungsrelevante Vor- oder Nachteile für Tofacitinib (plus MTX) gegenüber Adalimumab (plus MTX). Deshalb konnte der Gemeinsame Bundesausschuss bei der Patientengruppe b2 keinen Zusatznutzen feststellen.

Der Beschluss wurde auf sechs Monate befristet. Dem pharmazeutischen Unternehmer wird damit die Möglichkeit gegeben, die ihm vorliegenden Daten entsprechend der erst im Laufe des Bewertungsverfahrens zusammengelegten Patientengruppe b aufzubereiten und erneut einzureichen.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Gemäß den Vorgaben der EMA hinsichtlich zusätzlicher Maßnahmen zur Risikominimierung ist seitens des pharmazeutischen Unternehmers Schulungsmaterial und ein Patientenausweis zur Verfügung zu stellen. Das Schulungsmaterial für das medizinische Fachpersonal enthält Anweisungen zum Umgang mit den durch Tofacitinib bedingten möglichen Nebenwirkungen, insbesondere zu Infektionen.

Die Therapie sollte durch einen in der Diagnose und Behandlung der rheumatoiden Arthritis erfahrenen Arzt begonnen werden.

Der Einsatz des Arzneimittels ist auch vor dem Hintergrund eines neuen Wirkprinzips und der damit verbundenen noch bestehenden Unsicherheiten im Risikoprofil gegenüber etablierten Therapien sorgfältig abzuwägen.