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Nonacog beta pegol

Handelsname: Refixia®

Anwendungsgebiet: Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel)*

Pharmazeutischer Unternehmer: Novo Nordisk Pharma

Beginn des Verfahrens: 01.11.2017

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 19.04.2018

Inhalt des Beschlusses:

Zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate Zusatznutzen ist nicht belegt

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.

Zusammenfassung:

Der pharmazeutische Unternehmer legte keine geeigneten Daten zur Bewertung eines Zusatznutzens von Nonacog beta pegol vor: Weder existierte eine direkt vergleichende Studie noch wurde ein indirekter Vergleich angestrebt.

Es wurden lediglich Daten aus der unkontrollierten Studie NN7999-3747 sowie der zugehörigen Extensionsstudie NN7999-3775 eingereicht. Die einarmigen Studien sind jedoch nicht geeignet, um einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.

Ein Zusatznutzen von Nonacog beta pegol ist daher nicht belegt.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Nonacog beta pegol soll durch in der Behandlung der Hämophilie erfahrene Fachärzte erfolgen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Nonacog beta pegol bei zuvor unbehandelten Patienten ist bisher noch nicht erwiesen.