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Telotristatethyl

Handelsname: Xermelo®

Anwendungsgebiet:

  • Behandlung der Karzinoid-Syndrom-bedingten Diarrhö in Kombination mit einer Somatostatin-Analogon-Therapie bei Erwachsenen mit unzureichender Kontrolle unter einer Somatostatin-Analogon-Therapie*

Pharmazeutischer Unternehmer: Ipsen Pharma

Beginn des Verfahrens: 15.10.2017

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 05.04.2018

Inhalt des Beschlusses:

Zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien

Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Telotristatethyl wurde als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) zugelassen. Der medizinische Zusatznutzen galt deshalb bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens bewertete der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) auf Grundlage der Zulassungsstudien.

Der pharmazeutische Unternehmer legte die abgeschlossene pivotale Studie TELESTAR vor – eine verblindete, randomisierte, placebo-kontrollierte, multizentrische Studie. Sie umfasst eine drei- bis vierwöchige Screeningphase, eine 12-wöchige Behandlungsphase und eine 36-wöchige Extensionsphase. Es wurden Patienten mit histopathologisch und metastasiertem neuroendokrinen Tumoren sowie bestätigtem Karzinoid-Syndrom eingeschlossen, die mindestens vier Stuhlgänge pro Tag aufwiesen und bereits mit Somatostatin-Analoga therapiert wurden.

Nach der Screeningphase wurden die geeigneten Patienten im Verhältnis 1:1:1 auf drei Studienarme (Placebo, Telotristatethyl 250 mg tid und Telotristatethyl 500 mg tid) randomisiert und stratifiziert nach 5-HIES (Urin-Laborparameter 5-Hydroxyindolessigsaure = Serotonin-Abbauprodukt) zugeteilt. Die Studiendaten zeigten bei der Morbidität in Bezug auf die Veränderung der Stuhlfrequenz einen statistisch signifikanten Vorteil für Telotristatethyl sowie eine Verbesserung in der Domäne „Diarrhö“ im EORTC QLQ-C30. Die klinische Relevanz dieses Unterschiedes bei der Veränderung der Stuhlfrequenz blieb jedoch unklar. In der Endpunktkategorie „Morbidität“ stand dem eine Verschlechterung in der Domäne „Schlaflosigkeit“ gegenüber. Auch in der Endpunktkategorie „Lebensqualität“ zeigte sich in der Domäne „Krankheitsbedingte Sorgen“ ein Nachteil von Telotristatethyl.

Insgesamt ermöglichten die Daten aufgrund der unklaren klinischen Relevanz der Ergebnisse und der nicht möglichen Abwägung von positiven und negativen Effekten von Telotristatethyl keine Quantifizierung des Zusatznutzens. Vor diesem Hintergrund hat der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht quantifizierbar eingestuft.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Telotristatethyl sollte durch in der Therapie von Patienten mit Karzinoid-Syndrom erfahrene Ärzte erfolgen.