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Cenegermin

Handelsname: Oxervate®

Anwendungsgebiet:

  • Behandlung von mittelschwerer (persistierende epitheliale Defekte) oder schwerer (Hornhautgeschwüre) neurotropher Keratitis bei Erwachsenen*

Pharmazeutischer Unternehmer: Dompé farmaceutici S.p.A

Beginn des Verfahrens: 15.11.2017

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 03.05.2018

Inhalt des Beschlusses:

Zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Cenegermin wurde als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) zugelassen. Der medizinische Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens bewertet der Gemeinsame Bundesausschuss anhand der Zulassungsstudien.

Zur Nutzenbewertung lagen Ergebnisse aus den zwei doppelbinden, randomisierten, kontrollierten Studien NGF0212 (Phase 1 und 2) sowie NGF0214 vor, in denen die sechsmal tägliche Gabe von Cenegermin mit einer Vehikelkontrolle (Tränenersatzflüssigkeit) verglichen wurde. Die kontrollierte Behandlungsphase lag bei acht Wochen. Danach wurden die Patienten noch für 48 Wochen (Studie NGF0212) bzw. 24 oder 32 Wochen (Studie NGF0214) nachbeobachtet.

In der Meta-Analyse der beiden Studien kam es im Vergleich zur Vehikel-Kontrolle statistisch signifikant häufiger zu einer Abheilung der Läsionen des Hornhautepithels. In anderen Endpunkten wie der Verbesserung der Sehschärfe, Hornhautinfektionen sowie Lebensqualität und Nebenwirkungen zeigten sich keine statistisch signifikanten bzw. klinisch relevanten Unterschiede. Die positiven Ergebnisse zum Endpunkt Abheilung des Hornhautepithels waren jedoch mit Unsicherheiten behaftet. Die vergleichende Behandlungsdauer von acht Wochen war zu kurz, um die Nachhaltigkeit des Effekts hinsichtlich des Wiederauftretens von Hornhautdefekten beurteilen zu können und eine Vermeidung von Folgeschäden nachzuweisen. Dazu wäre ein längerer vergleichender Beobachtungszeitraum notwendig, um belastbare Aussagen zum Effekt von Cenegermin in Bezug auf die Entwicklung der Erkrankung zu generieren. Darüber hinaus erschwerte eine hohe Rate an Studienabbrechern die Interpretation der Ergebnisse zu diesem Endpunkt.

Vor diesem Hintergrund hat der Gemeinsame Bundesausschuss den Zusatznutzen von Cenegermin als nicht quantifizierbar eingeschätzt.

 

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Cenegermin darf nur durch in der Therapie von Patienten mit neurotropher Keratitis erfahrene Augenärzte erfolgen.