Ponatinib
Handelsname: Iclusig®
Anwendungsgebiet: Behandlung von Erwachsenen mit
- chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt*
- Philadelphia-Chromosom positiver akuter Lymphoblastenleukämie, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib sind, die Dasatinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt*
Pharmazeutischer Unternehmer: ARIAD Pharmaceuticals
Beginn des Verfahrens: 01.08.2013
Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 23.01.2014 / 22.01.2015 / 18.05.2017
Inhalt des Beschlusses:
Indikation | zweckmäßige Vergleichstherapie | Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens |
Erwachsene mit chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt* | Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien | Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar |
Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom positiver akuter Lymphoblastenleukämie, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib sind, die Dasatinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt* | Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien | Zusatznutzen ist nicht quantifizierbar |
* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.
Zusammenfassung:
Ponatinib ist seit August 2013 in Verkehr und als Orphan Drug zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit chronischer myeloischer Leukämie oder mit Philadelphia-Chromosom-positiver akuter Lymphoblastenleukämie in der oben beschriebenen Therapiesituation. Im Rahmen der frühen Nutzenbewertung stellte der Gemeinsame Bundesausschuss einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Ponatinib fest (Beschluss vom 23.01.2014).
Im Nachgang zur Zulassung zeigte sich ein bis dahin unbekanntes Sicherheitsrisiko: Unter Ponatinib treten Gefäßverschlüsse auf, die potentiell letal verlaufen können. Da die europäische Zulassungsbehörde EMA die Sicherheit des Arzneimittels deshalb überprüfen wollte, hatte der Gemeinsame Bundesausschuss seinen Beschluss zunächst bis Februar 2015 befristet. Die erneute Bewertung führte jedoch zu keiner wesentlichen Änderung. Auf Antrag des damaligen pharmazeutischen Unternehmers (ARIAD Pharma) wurde die Frist daraufhin bis Dezember 2017 verlängert (Beschluss vom 22.01.2015). Allerdings wurde die Auflage gemacht, weitere Studien durchzuführen.
Zwischenzeitlich wurde die Zulassung für Ponatinib auf einen neuen pharmazeutischen Unternehmer (Incyte Biosiences) übertragen. Dieser stellte ebenfalls einen Antrag auf Überprüfung der Frist. Begründet hat er den Antrag damit, dass Daten aus vergleichenden Studien erst 2019 zu erwarten sind. Der Gemeinsame Bundesausschuss hat mit Beschluss vom 18.05.2017 dem Antrag auf Fristverlängerung stattgegeben, um vergleichende Daten zur erneuten Bewertung zur Verfügung zu haben.