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Ivacaftor

Handelsname: Kalydeco®

Anwendungsgebiet: Behandlung der zystischen Fibrose bei Patienten ab sechs Jahre mit einer G551D-Mutation im CFTR-Gen*

Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals

Beginn des Verfahrens: 15.08.2012

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 07.02.2013

Inhalt des Beschlusses:

Indikation  zweckmäßige Vergleichstherapie  Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
zystische Fibrose* Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien Patienten zwischen 6 und 11 Jahren: geringer Zusatznutzen
Patienten ab 12 Jahre: beträchtlicher Zusatznutzen

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Ivacaftor ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) zugelassen. Der medizinische Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss bewertet ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens auf Grundlage der in den Zulassungsstudien gewählten Vergleichstherapie.

Die Nutzenbewertung stützt sich auf zwei Zulassungsstudien: In Studie 102 wurde Ivacaftor über 24 bzw. 48 Wochen bei 83 Patienten ab 12 Jahre zweimal täglich oral gegenüber Placebo bei 78 Patienten untersucht. In Studie 103 wurden Patienten im Alter zwischen 6 und 11 Jahren eingeschlossen. 26 von ihnen wurden unter einer zweimal täglichen Gabe mit Ivacaftor im Vergleich zu 26 Patienten unter Placebo über einen Zeitraum von 24 bzw. 48 Wochen evaluiert. Durch die Ein- und Ausschlusskriterien wurden nur Patienten mit einer milden oder moderaten, nicht aber schweren Lungenerkrankung eingeschlossen. Studie 103 hatte nur einen geringen Stichprobenumfang, die daraus resultierende geringere Power limitiert die Interpretation der Studienergebnisse.

In Studie 102 führte die Gabe von Ivacaftor im Vergleich zu Placebo zu statistisch signifikant weniger pulmonalen Exazerbationen. Aufgrund der geringen Ereignisrate in Studie 103 konnten die pulmonalen Exazerbationen nicht ausgewertet werden. Deshalb wurde dieser Endpunkt nur bei Patienten ab 12 Jahre für das Ausmaß des Zusatznutzens berücksichtigt.

In beiden Studien zeigte sich unter der Gabe von Ivacaftor eine signifikante Zunahme des forcierten Einsekundenvolumes von rund 10 %, während sich dieses unter Placebo kaum veränderte. Im Hinblick auf den Body-Mass-Index und bestimmte Aspekte der Lebensqualität ergaben sich in beiden Studien statistisch signifikante Ergebnisse zugunsten von Ivacaftor.

In der Gesamtschau stellte der Gemeinsame Bundesausschuss fest, dass Ivacaftor bei Kindern zwischen 6 und 11 Jahren einen geringen Zusatznutzen und bei Jugendlichen ab 12 Jahre sowie bei Erwachsenen einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber Placebo aufweist.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Vier Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ivacaftor ist entsprechend der Beurteilung des klinischen Nutzens zu entscheiden, ob die Behandlung fortgeführt oder abgesetzt wird.

Die Behandlung sollte von Einrichtungen initiiert und regelmäßig überwacht werden, die besondere Erfahrung in der Diagnostik und Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose haben.