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Pasireotid

Handelsname: Signifor®

Anwendungsgebiet: Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist*

Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Pharma GmbH

Beginn des Verfahrens: 15. Juni 2012

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 6. Dezember 2012

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
Morbus Cushing* Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien geringer Zusatznutzen

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Pasireotid ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) zugelassen. Der medizinische Zusatznutzen gilt bei Orphan Drugs schon durch die Zulassung als belegt. Ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens wird auf der Grundlage der Zulassungsstudien durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) bewertet.

In der Zulassungsstudie B2305 wurden zwei unterschiedliche Dosierungen gegeneinander, jedoch nicht gegen eine Kontrollgruppe geprüft. Das Fehlen einer Kontrollgruppe führt nach Ansicht des G-BA zu einem erhöhten Verzerrungspotenzial. Eine weitere wichtige Limitation der Aussagekraft der Studie stellt die hohe Rate an Studienabbrüchen dar. Darüber hinaus lagen zum Zeitpunkt der Datenerhebung des primären Endpunktes (nach sechsmonatiger Behandlung) für die Morbiditätsendpunkte Blutdruck, LDL-Cholesterin, Körpergewicht, Depression sowie für den Endpunkt Lebensqualität für eine jeweils unterschiedliche Anzahl von Patienten Ergebnisse vor.

Die dauerhafte Senkung des pathologisch erhöhten Serum-Cortisolspiegels – erfasst über die Messung des mittleren freien Cortisols im Urin (mUFC) – erachtet der G-BA als patientenrelevant. Das mUFC wird durch die Behandlung mit Pasireotid im Untersuchungszeitraum gegenüber dem Ausgangswert bei beiden Dosierungen statistisch signifikant gesenkt. Aufgrund der begrenzten Studiendauer ist die Nachhaltigkeit des Effekts jedoch nicht zu beurteilen. Außerdem spricht ein hoher Anteil an Patienten nicht oder nicht ausreichend auf die Therapie an.

Zudem kam es in der Zulassungsstudie bei 98,1% der Patienten zu einem unerwünschten Ereignis (u. a. Durchfall und Übelkeit, Hyperglykämien, Diabetes mellitus, QT-Verlängerung oder Sinus-Bradykardien). 17,3% der Patienten brachen die Behandlung wegen unerwünschter Ereignisse ab.

In der Gesamtschau ist nach Ansicht des G-BA der Zusatznutzen von Pasireotid im beschriebenen Anwendungsgebiet als gering einzustufen – im Sinne einer bisher nicht erreichten moderaten Verbesserung des therapierelevanten Nutzens.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Pasireotid muss durch einen in der Behandlung des Morbus Cushing erfahrenen Endokrinologen oder durch einen in der Behandlung des Morbus Cushing in sonstiger Weise vergleichbar qualifizierten Arzt erfolgen.

Zwei Monate nach Beginn der Behandlung mit Pasireotid sollte entsprechend der Beurteilung des klinischen Nutzens entschieden werden, ob die Behandlung fortgeführt oder abgesetzt wird.