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Macitentan

Dieser Beschluss ist nicht mehr gültig. Er wurde durch den Beschluss des G-BA vom 06.04.2017 ersetzt.

Handelsname: Opsumit®

Anwendungsgebiet: Monotherapie oder in Kombination zur Langzeitbehandlung von Erwachsenen mit pulmonal arterieller Hypertonie in den WHO-Klassen II und III*

Pharmazeutischer Unternehmer: Actelion Pharmaceuticals Deutschland

Beginn des Verfahrens: 01.02.2014

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 17.07.2014

Inhalt des Beschlusses:

Indikation zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens

pulmonal arterielle Hypertonie*

Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der Zulassungsstudien

geringer Zusatznutzen

* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.


Zusammenfassung:

Bei Macitentan handelt es sich um einen Wirkstoff zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug). Nach § 35a Abs. 1 SGB V gilt der Zusatznutzen für Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt.

Zur Nutzenbewertung lag die zulassungsbegründende Phase-III-Studie SERAPHIN vor, bei der nicht mit einer der verfügbaren aktiven Vergleichssubstanzen, sondern mit Placebo verglichen wurde. Beim Endpunkt Mortalität ergab sich kein statistisch signifikanter Unterschied. Zur Morbidität bestand ein statistisch signifikanter Vorteil von Macitentan beim zusammengesetzten Endpunkt „Erreichen des ersten Morbiditäts- oder Mortalitätsereignisses bis zum Ende der Therapie“, was in erster Linie bedingt war durch die Einzelkomponente „Verschlechterung der PAH“ mit einer Verringerung des relativen Risikos gegenüber Placebo um 12,8%.

Ein weiterer statistisch signifikanter Vorteil von Macitentan fand sich bei der Verringerung der jährlichen Hospitalisierungsrate wegen PAH. Weitere gemessene Vorteile gegenüber Placebo waren von fraglicher klinischer Relevanz. Bei den Therapieabbrüchen aufgrund unerwünschter Ereignisse ergab sich kein signifikanter Unterschied.

Der Gemeinsame Bundesausschuss kam zu dem Ergebnis, dass Macitentan einen geringen Zusatznutzen hat.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die Europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Macitentan sollte nur durch in der Therapie von Patienten mit pulmonal arterieller Hypertonie erfahrene Fachärzte erfolgen.

Zusätzliche Maßnahmen zur Risikominimierung im EPAR umfassen die Versorgung der verschreibenden Ärzte mit einem Verschreiber-Kit, welches neben der Fachinformation von Macitentan eine Verschreibungscheckliste und eine Informationsbroschüre zu Macitentan (Health-Care-Professional-Brochure, HCP) für Ärzte sowie Patientenerinnerungskarten für Patienten enthält. In Letzteren wird das Risiko von Anämien, Hepatotoxizität und Teratogenität sowie die Notwendigkeit zuverlässiger Kontrazeption adressiert.