Evolocumab
Handelsname: Repatha®
Anwendungsgebiet: Behandlung der Hypercholesterinämie und gemischten Dyslipidämie sowie der homozygoten familiären Hypercholesterinämie*
Pharmazeutischer Unternehmer: Amgen
Beginn des Verfahrens: 15.09.2015
Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 09.03.2016
Inhalt des Beschlusses:
| Indikation | zweckmäßige Vergleichstherapie | Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens |
| Hypercholesterinämie (heterozygote familiär und nicht-familiär) oder gemischte Dyslipidämie* | a1) Patienten, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft wurden und für die eine Statintherapie infrage kommt | |
| maximal tolerierte medikamentöse und diätetische Therapie zur Lipidsenkung |
Zusatznutzen ist nicht belegt
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| a2) Patienten, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft wurden und für die eine Statintherapie aufgrund von Kontraindikationen, Statinintoleranz oder therapielimitierenden Nebenwirkungen nicht infrage kommt | ||
| andere (als Statine) Lipidsenker (Fibrate, Anionenaustauscher, Cholesterinresorptionshemmer) als Monotherapie und diätetische Therapie zur Lipidsenkung | Zusatznutzen ist nicht belegt | |
| a3) Patienten, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft wurden | ||
| LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie | Zusatznutzen ist nicht belegt | |
| Homozygote familiäre Hypercholesterinämie* | b1) Patienten, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft wurden | |
| maximal tolerierte medikamentöse und diätetische Therapie zur Lipidsenkung | Zusatznutzen ist nicht belegt | |
| b2) Patienten, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind, und die keine LDL-Apheresebehandlung erhalten bzw. b3) die zugleich eine LDL- Apheresebehandlung erhalten | ||
| LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie | Zusatznutzen ist nicht belegt | |
* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.
Zusammenfassung:
Evolocumab ist der erste Vertreter der neuen Wirkstoffgruppe der PCSK-9-Inhibitoren. Die Verabreichung erfolgt subkutan entweder 14-tägig oder monatlich.
Für jedes Anwendungsgebiet (a: Primäre Hypercholesterinämie, b: Homozygote Hypercholesterinämie) wurden jeweils drei Teilpopulationen je nach Therapiesituation mit entsprechender zweckmäßiger Vergleichstherapie festgelegt. Hierbei wurde in beiden Anwendungsgebieten für Patienten, bei denen medikamentöse und diätetische Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft waren, die LDL-Apherese als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen – gegebenenfalls mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie – bestimmt.
Keine der im Dossier dargelegten Studien konnte für die Nutzenbewertung herangezogen werden. Dies lag maßgeblich an der kurzen Studiendauer von 12 Wochen und/oder einer nicht adäquat umgesetzten zweckmäßigen Vergleichstherapie. In der Folge ist der Zusatznutzen von Evolocumab für keine der sechs Teilpopulationen belegt.