Afamelanotid

Handelsname: Scenesse^®

Anwendungsgebiet: Prävention von Phototoxizität bei Erwachsenen mit erythropoetischer Protoporphyrie*

Pharmazeutischer Unternehmer: Clinuvel

Beginn des Verfahrens: 15.02.2016

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 04.08.2016

Inhalt des Beschlusses:

_{* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.}

Zusammenfassung:

Die erythropoetische Protoporphyrie (EPP) beruht auf einem genetischen Defekt, infolgedessen nur unzureichende Mengen eines an der Blutbildung beteiligten Enzyms gebildet werden. Durch den Enzymmangel reichert sich ein fototoxisches Zwischenprodukt im Körper an. Die Betroffenen leiden dadurch meist schon nach kurzem Aufenthalt in der Sonne stunden- bis tagelang an starken verbrennungsähnlichen Schmerzen der Haut. Afamelatonid verstärkt die Synthese des Eumelanins, das das notwendige Lichtspektrum absorbiert. Die Hautpigmentierung geschieht damit unabhängig von Sonneneinstrahlung.

Als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) galt der medizinische Zusatznutzen von Afamelanotid bereits durch die Zulassung als belegt. Das Ausmaß des Zusatznutzens bewertete der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) anhand der Zulassungsstudie.

Bei der Zulassungsstudie handelt es sich um die randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Phase-III-Studie CUV039 mit 93 EPP-Patienten. Diese wurden über einen Zeitraum von sechs Monaten mit je drei Implantaten mit 12-monatigem Follow-up behandelt. Primärer Endpunkt war die tägliche Dauer direkter Sonnenlichtexposition zwischen 10 und 18 Uhr ohne Schmerzen. Die mit dem Verum Behandelten verbrachten durchschnittlich im gesamten Studienzeitraum 69,4 Stunden schmerzlos in direktem Sonnenlicht, die mit Placebo Behandelten nur 40,8 Stunden. Afamelanotid zeigte lediglich hier einen statistisch signifikanten Vorteil bei hohem Verzerrungspotenzial u.a. durch unausweichliche Entblindung durch Hautbräunung. Die beobachteten Nebenwirkungen waren im Wesentlichen leicht. Beim Endpunkt Lebensqualität zeigten sich zwischen den Behandlungsgruppen keine statistisch signifikanten Ergebnisse.

Aufgrund des hohen Verzerrungspotenzials der eingereichten Zulassungsstudie kam der G-BA zu dem Ergebnis, dass der Zusatznutzen von Afamelanotid als nicht quantifizierbar einzuschätzen ist.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Afamelanotid soll nur von spezialisierten Ärzten in anerkannten Porphyrie-Zentren verordnet und nur von einem Arzt implantiert werden, der vom Zulassungsinhaber in der Applikation des Implantats geschult und akkreditiert worden ist.

Als Maßnahme zur Risikominimierung werden alle medizinischen Fachkräfte, die das Produkt voraussichtlich anwenden werden, vom Zulassungsinhaber geschult. Es ist folgendes vorgeschriebenes Informationsmaterial zur Verfügung zu stellen: Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels, Material für die Präsenzschulung, Informationsvideo und ein Register-Informationsblatt.

Dieses Arzneimittel wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Dies bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Krankheit nicht möglich war, vollständige Informationen über das Arzneimittel zu erlangen. Die EMA wird neue Informationen zu diesem Arzneimittel mindestens jährlich bewerten und die Fachinformation, falls erforderlich, aktualisieren.