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Bedaquilin

Handelsname: Sirturo®

Anwendungsgebiet: Behandlung der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose als Teil einer geeigneten Kombinationstherapie, wenn ein wirksames Behandlungsregime aufgrund von Resistenz oder Unverträglichkeit nicht anders zusammengestellt werden kann

Pharmazeutischer Unternehmer: Janssen-​Cilag

Beginn des Verfahrens: 15.01.2019

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 04.07.2019

Zusammenfassung des Beschlusses:

Bedaquilin wurde als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) zugelassen und ist seit Mai 2014 zur Behandlung der multiresistenten pulmonalen Tuberkulose in Verkehr. Die Nutzenbewertung wurde damals zunächst eingestellt (Beschluss vom 21.08.2014). Nachdem die Umsatzschwelle von einer Million Euro überschritten wurde, kam es zu einer erneuten Nutzenbewertung von Bedaquilin.

Basis der Nutzenbewertung war die pivotale, 120-wöchige, Placebo-kontrollierte Phase-IIb-Zulassungsstudie TMC207-C208, in der die eingeschlossenen Patienten „Add On“ zu ihrer laufenden Sockeltherapie über 24 Wochen mit Bedaquilin bzw. Placebo, jeweils als Teil einer Kombinationstherapie, behandelt wurden. Zu Woche 120 ließ sich in der Kategorie Morbidität insbesondere für den Endpunkt „Heilung laut WHO“ ein statistisch signifikanter, beträchtlicher Vorteil für Bedaquilin + Sockeltherapie (BR) gegenüber Placebo + BR ableiten. Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden nicht erhoben. In den Kategorien Mortalität und Nebenwirkungen zeigten sich in den Gesamtraten keine statistisch signifikanten Unterschiede. Basierend auf den vorliegenden Daten verblieben jedoch Unsicherheiten zum Sicherheitsprofil von Bedaquilin aufgrund des ungeklärten Ungleichgewichts hinsichtlich der aufgetretenen Todesfälle im Bedaquilin-Arm im Vergleich zum Placeboarm. Die Unsicherheiten bezüglich der Mortalität stellten den in der Morbidität vorhandenen, bedeutenden Vorteil von Bedaquilin jedoch nicht in Frage.

In der Gesamtschau leitete der G-BA für Bedaquilin einen beträchtlichen Zusatznutzen ab. Der Beschluss ist aufgrund ausstehender vergleichender Studienergebnisse bis zum 30. Juni 2021 befristet.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Bedaquilin muss durch in der Therapie von Patienten mit multiresistenter pulmonaler Tuberkulose erfahrene Ärzte erfolgen. Es wird empfohlen, Bedaquilin unter direkter Überwachung anzuwenden.

Bedaquilin wurde unter „Besonderen Bedingungen“ zugelassen. Das bedeutet, dass weitere Nachweise für den Nutzen des Arzneimittels erwartet werden. Die EMA wird neue Informationen zu diesem Arzneimittel mindestens jährlich bewerten und die Fachinformation, falls erforderlich, aktualisieren.