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Mexiletin

Handelsname: Namuscla®

Anwendungsgebiet: symptomatische Behandlung von Myotonie bei Erwachsenen mit nicht-dystrophen myotonischen Erkrankungen

Pharmazeutischer Unternehmer: Lupin Europe

Beginn des Verfahrens: 01.02.2019

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 01.08.2019

Zusammenfassung des Beschlusses:

Mexiletin wurde als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) zugelassen. Deshalb gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bewertet ausschließlich das Ausmaß des Zusatznutzens auf Grundlage der in den Zulassungsstudien vom pharmazeutischen Unternehmer gewählten Vergleichstherapie.

Zur Nutzenbewertung von Mexiletin wurde die randomisierte und doppelblinde Cross-Over-Phase-III-Studie MYOMEX vorgelegt, in der Mexiletin gegenüber Placebo verglichen wurde. In der Morbiditätskategorie Muskelsteifheit zeigte sich ein statistisch signifikanter und klinisch relevanter Vorteil zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo. Auch in der Endpunktkategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigten sich statistisch signifikante und deutliche Vorteile zugunsten von Mexiletin. Das Schadenspotential von Mexiletin war hingegen aufgrund der sehr geringen Ereigniszahlen und der kurzen Dauer der Studie MYOMEX nicht beurteilbar. Es zeigten sich somit positive und im Ausmaß beträchtliche Effekte zugunsten von Mexiletin im Vergleich zu Placebo. Die Behandlungsdauer in der Studie war jedoch zu kurz, um Aussagen zur Nachhaltigkeit der beobachteten Effekte treffen zu können. Das Schadenspotential war anhand der vorgelegten Daten nicht beurteilbar.

In der Gesamtschau stellte der G-BA einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Mexiletin gegenüber Placebo fest.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Mexiletin soll nur durch in der Therapie von Patienten mit Myotonie erfahrene Ärzte erfolgen.

Gemäß den Vorgaben der EMA hinsichtlich zusätzlicher Maßnahmen zur Risikominimierung ist seitens des pharmazeutischen Unternehmers für sämtliches medizinisches Fachpersonal sowie für alle Patienten jeweils ein Schulungsleitfaden für Ärzte bzw. ein Patientenpass zur Verfügung zu stellen.