Vismodegib
Handelsname: Erivedge®
Anwendungsgebiet: Behandlung des symptomatischen metastasierten Basalzellkarzinoms und des lokal fortgeschrittenen Basalkarzinoms bei Patienten, bei denen eine Operation oder Strahlentherapie nicht geeignet ist*
Pharmazeutischer Unternehmer: Roche Pharma
Beginn des Verfahrens: 15.08.2013
Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 06.02.2014
Inhalt des Beschlusses:
Indikation | zwecksmäßige Vergleichstherapie | Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens |
symptomatisches metastasiertes Basalzellkarzinom und lokal fortgeschrittenes Basalkarzinom bei Patienten, bei denen eine Operation oder Strahlentherapie nicht geeignet ist* |
a) Patienten mit symptomatischem metastasiertem Basalzellkarzinom | |
Best Supportive Care, ggf. unter Einbeziehung einer Operation oder Strahlentherapie** |
Zusatznutzen ist nicht belegt |
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b) Patienten mit lokal fortgeschrittenem Basalzellkarzinom, die für eine Operation oder Strahlentherapie nicht geeignet sind | ||
Best Supportive Care** |
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen |
* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.
** Als „Best Supportive Care“ wird die Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Zusammenfassung:
Grundlage der frühen Nutzenbewertung von Vismodegib war die noch nicht abgeschlossene einarmige open-label Phase-II-Studie ERIVANCE. In Ermangelung eines Vergleichsarms wurde für den Wirksamkeitsnachweis ein Vergleich mit den historischen Ausgangsdaten herangezogen. Die lokal weit fortgeschrittene Form des Basalzellkarzinoms wird als sehr selten, die metastasierte Form als extrem selten beschrieben. Zu den Behandelten der Studie gehörten auch einige Patienten mit dem äußerst seltenen Gorlin-Goltz-Syndrom, das mit zahlreichen Basalzellkarzinomen einhergehen kann.
Unter Vismodegib wurde von etwa 20 % kompletten Remissionen berichtet. Dieser Effekt ist gegenüber Best Supportive Care derart groß, dass ausgeschlossen werden konnte, dass der gezeigte Effekt lediglich auf systematischer Verzerrung beruht. Dem standen einige Todesfälle und zahlreiche, auch schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gegenüber.
In der Gesamtschau wurde bei Patienten mit lokal fortgeschrittenem Basalzellkarzinom, die für eine Operation oder Strahlentherapie nicht geeignet sind, ein geringer Zusatznutzen festgestellt. Aufgrund der Bewertungsunsicherheit konnte hier nur von einem Anhaltspunkt ausgegangen werden. Für die sehr viel kleinere Population der symptomatischen metastasierten Basalzellkarzinome ließ sich dagegen aufgrund nicht vorliegender Daten kein Zusatznutzen feststellen.
Der Beschluss ist bis zum 15.02.2016 befristet.