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Emicizumab

Handelsname: Hemlibra®

Anwendungsgebiet: Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörpern

Pharmazeutischer Unternehmer: Roche Pharma

Beginn des Verfahrens: 15.03.2019

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 05.09.2019

Zusammenfassung des Beschlusses:

Zweckmäßige Vergleichstherapie Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens
plasmatische oder rekombinante Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate, eingesetzt als Routineprophylaxe Zusatznutzen ist nicht belegt

Emicizumab ist seit April 2018 als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A mit Faktor-VIII-Hemmkörpern zugelassen. Im März 2019 erhielt der Wirkstoff eine Zulassungserweiterung als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Hemmkörpern. 

Für die Nutzenbewertung im neuen Anwendungsgebiet legte der pharmazeutische Unternehmer keine direkt vergleichende Studie für Emicizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Die Nutzenbewertung basierte auf dem adjustierten indirekten Vergleich der Routineprophylaxe mit Emicizumab (Studie HAVEN 3) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einer Routineprophylaxe mit Faktor-VIII-Präparaten (Studie SPINART) über einen Brückenkomparator. Dieser zeigte weder für alle behandelten Blutungen, noch für behandelte Gelenkblutungen statistisch signifikante Unterschiede zwischen einer Routineprophylaxe mit Emicizumab und der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Eine Abwägung eines Zusatznutzens bzw. geringeren Nutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie war auf Basis der vorgelegten Daten nicht möglich, sodass kein Zusatznutzen abgeleitet werden konnte. Der vorgelegte Vorher-Nachher-Vergleich war aufgrund methodischer Limitationen ebenfalls nicht geeignet, die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen.

In der Gesamtschau ist für Emicizumab zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörpern ein Zusatznutzen nicht belegt.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Emicizumab soll durch in der Behandlung der Hämophilie erfahrene Fachärzte erfolgen.

Gemäß den Vorgaben der EMA hinsichtlich zusätzlicher Maßnahmen zur Risikominimierung muss der pharmazeutische Unternehmer Schulungsmaterial für medizinisches Fachpersonal, Patienten/Betreuungspersonen (Patientenpass und Trainingsmaterial) sowie für Laborpersonal zur Verfügung stellen. Das Schulungsmaterial enthält spezifische Informationen zum Umgang mit thrombotischer Mikroangiopathie und Thromboembolie, zur Anwendung von Bypassing-Präparaten und zum Einfluss von Emicizumab auf Gerinnungstests (Gefahr von Missinterpretationen).