Lomitapid

Handelsname: Lojuxta^®

Anwendungsgebiet: Behandlung der homozygozten familiären Hypercholesterinämie*

Pharmazeutischer Unternehmer: Aegerion Pharmaceuticals GmbH

Beginn des Verfahrens: 15. Dezember 2013

Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses: 5. Juni 2014

Inhalt des Beschlusses:

_{* Das zugelassene Anwendungsgebiet ist zusammenfassend dargestellt. Verbindlich sind die Angaben der Fachinformation.}

Dieser Beschluss vom 5. Juni 2014 zu Lomitapid ist veraltet. Stattdessen gilt der Beschluss vom 27. November 2015.

Zusammenfassung:

Lomitapid ist ein selektiver Hemmer des mikrosomalen Transfer-Proteins (MTP), das eine wichtige Rolle bei der Zusammensetzung Apo-B-haltiger Lipoproteine in der Leber und im Darm spielt. Die Hemmung des MTP senkt die Sekretion von Lipoproteinen und die zirkulierenden Konzentrationen von Lipiden, die von Lipoproteinen transportiert werden, einschließlich Cholesterin und Triglyzeriden.

Die homozygote familiäre Hypercholesterinämie ist eine sehr seltene Erkrankung, unter der in Deutschland etwa 61 bis 71 Patienten leiden. Jedoch hat Lomitapid von der europäischen Zulassungsbehörde EMA keinen Status als Orphan Drug erhalten, da Fettstoffwechselstörungen als eine Gesamtindikation betrachtet werden und keine Aufteilung erfolgt.

Der Hersteller hat die erforderlichen Nachweise für die Nutzenbewertung trotz Aufforderung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss nicht vollständig vorgelegt. Deshalb gilt der Zusatznutzen in der Rechtsfolge als nicht belegt. Eine formale Vorprüfung auf Vollständigkeit des Dossiers durch den Gemeinsamen Bundesausschuss hat der Hersteller nicht in Anspruch genommen.

Der Beschluss ist bis 15. Juni 2015 befristet. Zu diesem Zeitpunkt hat der Hersteller die Möglichkeit, sowohl die bereits vorgelegten Daten als auch neue Daten (die durch Auflagen der EMA zu erwarten sind) vorzulegen.

Hinweise für die Praxis

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation auf ihrer Internetseite zur Verfügung.

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung (additional monitoring) und wurde unter besonderen Umständen (exceptional circumstances) von der EMA zugelassen. Der Hersteller ist verpflichtet, eine Langzeitstudie durchzuführen, um weitere Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit einschließlich der Nebenwirkungen auf die Leber, den Magen, den Darm und das Herz-Kreislauf-System zu liefern.

Bei der Anwendung der Apherese ist die Richtlinie des G-BA zu Untersuchungs- und Behandlungsmethoden der vertragsärztlichen Versorgung (Richtlinie Methoden vertragsärztliche Versorgung) zu beachten.

Die Behandlung mit Lomitapid sollte von einem in der Behandlung von Patienten mit HoFH erfahrenen Arzt eingeleitet und überwacht werden. Die Überwachung der Leberfunktion soll gemäß der Fachinformation in Abhängigkeit von auftretenden Leberschädigungszeichen in Zusammenarbeit zwischen dem behandelnden Arzt und einem hepatologisch erfahrenen Facharzt erfolgen.

Die Überwachung betrifft insbesondere Leberenzymanomalien und eine Überwachung der Leberfunktion im Hinblick auf Nachweise einer progressiven Lebererkrankung mit Hilfe von Bildgebungsverfahren und der Bestimmung von relevanten Biomarkern gemäß Fachinformation.

Zusätzliche ist zur Risikominimierung die Versorgung der Ärzte mit Fortbildungsmaterial über die Fachinformation hinaus erforderlich (Leitfaden für die Verschreibung, Patientenpass sowie Patientenbroschüren). In diesen werden die folgenden Themen adressiert:

• Auswahl der geeigneten Patientenpopulation
• hepatische Ereignisse in Zusammenhang mit erhöhten Aminotransferasen und progressiver Lebererkrankung
• gastrointestinale Effekte
• Anwendung bei Frauen im gebärfähigen Alter
• Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln
• Ernährung sowie Zeitpunkt der Einnahme des Arzneimittels
• Existenz und Bedeutung des Registers zur systematischen Erfassung von Informationen zu den Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnissen (Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry)