Arzneimittel für neuartige Therapien ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie
Ob ein ATMP aufgenommen wird und damit der Qualitätssicherung unterliegt oder nicht, entscheidet der Unterausschuss Arzneimittel des G-BA nach bestimmten Kriterien. In entsprechenden Anlagen zur Richtlinie werden die Details indikationsbezogen oder bezogen auf Arzneimittelgruppen ausgestaltet.
Es gibt Qualitätsanforderungen für die einzelnen Behandlungsphasen von der Therapievorbereitung über die Durchführung bis zur Nachsorge. Sie betreffen die fachlichen Kenntnisse des ärztlichen und nicht ärztlichen Personals wie Facharztqualifikation, Berufserfahrung und Mindestmengen, die Arbeitsprozesse in der Einrichtung wie Bereitschaftsdienste und Fallkonferenzen, Strukturvorgaben wie Ausstattung und Kapazität der Räumlichkeiten sowie Meldungen an Patientenregister.
In der vertragsärztlichen Versorgung können qualitätsgesicherte ATMP aktuell ausschließlich in Form von Gentherapeutika bei Patientinnen und Patienten mit einer schweren Hämophilie eingesetzt werden. Zur Durchführung dieser Therapie benötigen Ärztinnen und Ärzte eine Genehmigung ihrer Kassenärztlichen Vereinigung. Nur mit Genehmigung können sie die Leistungen zulasten der gesetzlichen Krankenkassen abrechnen.
Für andere ATMP-Therapien ist derzeit nur die Nachsorge vertragsärztlich möglich, nicht jedoch die Vorbereitung und Durchführung. Daher gibt es Unterschiede beim Anzeige- und Genehmigungsverfahren je nach Behandlungsphase, die eine Vertragsärztin oder ein Vertragsarzt in der ATMP-Therapie übernehmen möchte.
Das sind ATMP
Arzneimittel für neuartige Therapien umfassen eine Gruppe innovativer Wirkstoffe, die entweder aus Nukleinsäuren oder Zell- beziehungsweise Gewebeprodukten bestehen.
Ziel der aus Nukleinsäuren aufgebauten Gentherapeutika ist entweder der Ersatz, die Reparatur, die Entfernung oder Regulation eines defekten oder dysfunktionalen Gens.
Die Gruppe der sogenannten somatischen Zelltherapeutika und biotechnologisch hergestellten Gewebeprodukte bestehen hingegen aus Zellen, die im Labor so modifiziert werden, dass sie zusätzliche Funktionen, zum Beispiel in der Abwehr von Krebszellen, erhalten oder defektes Gewebe ersetzen.
ATMP sind damit individuell auf Patientinnen und Patienten abgestimmte Arzneimittel, die eine gezieltere Behandlung, im besten Fall Heilung von angeborenen oder erworbenen Erkrankungen ermöglichen. (Quelle: G-BA)
Übersicht
Die Vorbereitung einer ATMP-Therapie beinhaltet die Diagnostik und Indikationsstellung. Bei der Durchführung wird das jeweilige ATMP appliziert. Die Nachsorge besteht aus der Verlaufskontrolle mit regelmäßiger Einbestellung der Patientinnen und Patienten und dauert in der Regel mehrere Jahre.
| Anlage | Vorbereitung und Durchführung vertragsärztlich möglich | Nachsorge vertragsärztlich möglich |
|---|---|---|
| CAR-T-Zellen bei B-Zell-Neoplasien (Anlage I) | Nein | Ja |
| Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie (Anlage II) | Nein | Ja |
| Tabelecleucel bei EBV-positiven Posttransplantations-lymphomen (Anlage III) | Nein | Nein |
| Gentherapeutika bei Hämophilie (Anlage IV) | Ja | Ja |
| Eladocagene Exuparvovec (Anlage V) | Nein | Ja |
| Exagamglogen autotemcel bei Beta-Thalassämie und Sichelzellerkrankung (Anlage VI) | Nein | Ja |
Details zum Genehmigungsverfahren
Der G-BA stellt entsprechende Checklisten und Musterformulare für das Anzeige- und Genehmigungsverfahren bereit.
Bei Fragen zum Anzeige- oder Genehmigungsverfahren wenden Sie sich bitte an Ihre zuständige KV. Diese kann Ihnen auch erläutern, wie die Qualitätsanforderungen überprüft werden – hier sieht die Richtlinie je nach Anlage und Behandlungsphase sowohl schriftliche Verfahren als auch Vor-Ort-Begehungen vor.
Die Anzeigebestätigung und die Genehmigung werden personengebunden – mit Angabe des Namens der jeweiligen Ärztinnen oder Ärzte - und pro Einrichtung – mit Angabe der Betriebsstättennummer – ausgestellt.
Details zu den einzelnen ATMP
Innovationsfonds: Förderprojekte zu ATMP
INTEGRATE-ATMP
Der Innovationsfonds fördert das Projekt „INTEGRATE-ATMP“. Hierfür haben sich spezialisierte deutsche Behandlungszentren, sowohl für Kinder als auch für Erwachsene, zusammengeschlossen.
Das Projekt wird harmonisierte und qualitätsgesicherte Instrumente zur Sicherung der bestmöglichen Behandlungsqualität von mit ATMP behandelten Patientinnen und Patienten entwickeln und an den beteiligten Zentren modellhaft erproben.
Die Instrumente umfassen die Einführung strukturierter Behandlungspläne für die ambulante Vor- und Nachsorge sowie den Aufbau eines krankheitsübergreifenden und für zukünftige ATMP-Zulassungen erweiterbaren ATMP-Registers.
Darüber hinaus entsteht eine telemedizinische Kommunikations- und Austausch-Plattform für Patientinnen und Patienten und alle an der Behandlung Beteiligten, die auch ein strukturiertes Management möglicher unerwünschter Arzneimittelwirkungen zulässt. Der Erfolg dieser Instrumente wird begleitend evaluiert. Das Projekt wird für vier Jahre (Laufzeit: 1. Oktober 2022 bis 30. September 2026) mit insgesamt circa 13,6 Millionen Euro gefördert. (Quelle: G-BA)
Die KBV blickt den Ergebnissen mit Interesse entgegen, da vertragsärztliche Leistungserbringer (z.B. Medizinische Versorgungszentren, Berufsverband der Hämatoonkologen) beteiligt sind.
SPIZ
Darüber hinaus fördert der Innovationsfond das Projekt „SPIZ“: Sektorenübergreifende Versorgung von Patienten und Patientinnen mit hämatologischen Erkrankungen nach innovativer Zelltherapie. Die innovativen Behandlungen wie Stammzelltransplantationen und die CAR-T-Zell-Therapie, die bei Blutkrebs eingesetzt werden, verbessern die Prognose von Betroffenen enorm.
Die Zahl der Behandlungen mit diesen innovativen Therapien steigt. Dennoch gibt es derzeit keine strukturierten Nachsorgeprogramme für die Zeit nach Entlassung aus der Klinik. Ziel des Projekts SPIZ ist es, ein Nachsorgekonzept für Patientinnen und Patienten zu erproben.
Dabei werden die Betroffenen zusätzlich zur Versorgung durch Fachärztinnen und Fachärzte von sogenannten Onko-Nurses der Kliniken betreut – sowohl im eigenen häuslichen Umfeld als auch in Videosprechstunden.
Auch kommt eine App zum Einsatz, über die Betroffene selbst fortlaufend ihren Gesundheitszustand dokumentieren und über die sie Informationen zur Behandlung entnehmen können.
Die einzelnen Komponenten der Nachbehandlung werden überdies von Case-Managern, die bei den Kliniken angesiedelt sind, koordiniert.